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Cientistas editam genes de ratos para tratar autismo
Cientistas editam genes de ratos para tratar autismo
Sputnik Brasil
Cientistas chineses localizaram um novo locus patogênico em um gene intimamente relacionado ao autismo e desenvolveram um editor de genes que pode corrigir o... 11.12.2023, Sputnik Brasil
2023-12-11T23:22-0300
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A descoberta é fruto do estudo realizado por cientistas do Instituto Songjiang da Escola de Medicina da Universidade Jiao Tong de Xangai, do Centro de Excelência em Ciência do Cérebro e Tecnologia de Inteligência afiliado à Academia Chinesa de Ciências e do Instituto de Pesquisa Translacional do Cérebro da Universidade Fudan.De acordo com o estudo, comportamentos autistas de camundongos com o gene mutante Mef2c foram melhorados com sucesso. Em entrevista ao jornal Diário da China, o coordenador do estudo, Qiu Zilong, disse que há previsão de testes clínicos em humanos:Estudos anteriores descobriram que o gene Mef2c é um importante gene de risco para o autismo, e mutações no gene podem causar defeitos no desenvolvimento do cérebro em crianças, que são caracterizados por distúrbios psicomotores, falta de fala e padrões motores anormais.Os cientistas desenvolveram um editor de genes, incorporaram-no na casca de um tipo de vírus e injetaram-no nos ratos. Mais tarde, descobriram que através dessa reparação genética, os níveis reduzidos de expressão da proteína Mef2c nos cérebros dos ratos foram restaurados, e a sua deficiência social e comportamentos repetitivos foram melhorados significativamente.Especialistas disseram que os resultados do estudo mostraram que se espera que a tecnologia de edição genética beneficie pacientes com doenças genéticas do cérebro, como o uso de ferramentas com uma gama de edição mais ampla para a diversidade de locais patogênicos a serem editados.
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Cientistas editam genes de ratos para tratar autismo
Cientistas chineses localizaram um novo locus patogênico em um gene intimamente relacionado ao autismo e desenvolveram um editor de genes que pode corrigir o gene mutado e, assim, melhorar o comportamento autista em ratos. A pesquisa foi publicada no site da revista Nature Neuroscience.
A descoberta é fruto do estudo
realizado por cientistas do Instituto Songjiang da Escola de Medicina da Universidade Jiao Tong de Xangai, do Centro de Excelência
em Ciência do Cérebro e Tecnologia de Inteligência afiliado à Academia Chinesa de Ciências e do Instituto de Pesquisa Translacional do Cérebro da Universidade Fudan.
De acordo com o estudo,
comportamentos autistas de camundongos com o gene mutante Mef2c foram melhorados com sucesso. Em entrevista ao jornal Diário da China, o coordenador do estudo
, Qiu Zilong, disse que há
previsão de testes clínicos em humanos:
"Primeiro, faremos experimentos de segurança em macacos e, se tudo correr bem por um ou dois anos, poderemos entrar em testes clínicos em humanos", disse.
"Este estudo demonstra o potencial da edição de bases in vivo no tratamento de distúrbios do neurodesenvolvimento e também traz insights sobre a entrega e edição de outros tipos de editores de bases no cérebro", disse Chen Jia, pesquisador da Escola de Ciências da Vida e Tecnologia da Universidade ShanghaiTech.
Estudos anteriores
descobriram que o gene Mef2c é um importante gene de
risco para o autismo, e mutações no gene podem causar defeitos no desenvolvimento do cérebro em crianças, que são caracterizados por distúrbios psicomotores,
falta de fala e padrões motores anormais.Os cientistas desenvolveram um editor de genes, incorporaram-no na casca de um tipo de vírus e injetaram-no nos ratos. Mais tarde, descobriram que através dessa reparação genética, os níveis reduzidos de expressão da proteína Mef2c nos cérebros dos ratos foram restaurados, e a sua deficiência social e comportamentos repetitivos foram melhorados significativamente.
Especialistas disseram que os resultados do estudo mostraram que se espera que a tecnologia de edição genética
beneficie pacientes com doenças genéticas do cérebro, como o uso de ferramentas com uma gama de edição mais ampla para a diversidade de locais patogênicos a serem editados.